Wsparcie dla mediów Strefy Wolnego Słowa jest niezmiernie ważne! Razem ratujmy niezależne media! Wspieram TERAZ » x

Refundacja ratuje życie

Dodano: 22/04/2017 - numer 1706 - 22.04.2017
fot. Tomasz Adamowicz / Gazeta Polska
fot. Tomasz Adamowicz / Gazeta Polska
Ministerstwo Zdrowia w ostatnim czasie bardzo wnikliwie zajęło się problemem chorób rzadkich. Na liście refundacyjnej figuruje już wiele innowacyjnych leków, które mogą pomóc wąskim grupom chorych do tej pory zdanych jedynie na siebie. Wciąż jednak wielu z nich musi ponosić ogromne koszty terapii.
W ubiegłym roku został powołany międzyresortowy Zespół ds. Chorób Rzadkich, którego głównym celem jest praca nad Planem dla Chorób Rzadkich. Chodzi przede wszystkim o uruchomienie oddzielnej ścieżki refundacyjnej dla leków na choroby rzadkie.
Na rozwiązania, które przyniesie nowa ustawa, oczekują nie tylko pacjenci cierpiący na rzadkie i ultrarzadkie choroby genetyczne, ale także chorzy na rzadkie choroby onkologiczne i nowotwory krwi. Tymczasem do tej pory rozpoznano ponad 7 tys. chorób rzadkich, które dotykają 2 mln Polaków. Choć pacjenci od blisko dekady zabiegają o dostęp do właściwej opieki medycznej, ich sytuacja wciąż jest jedną z najtrudniejszych w Europie.
Środki stosowane w leczeniu chorób rzadkich to w większości innowacyjne terapie realizowane przy udziale tzw. leków sierocych. W Polsce pacjenci mają dostęp do 18 takich refundowanych terapii. Tymczasem obecnie w Europejskiej Agencji Leków zarejestrowanych i dopuszczonych do obrotu jest 212 leków sierocych.
Jedną z chorób, których koszty leczenia wciąż nie są refundowane, jest pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP). To rzadkie schorzenie, w którego przebiegu układ odpornościowy pacjenta niszczy płytki krwi (składniki krwi biorące udział w jej krzepnięciu). Pacjenci z tą chorobą mają niską liczbę płytek krwi (małopłytkowość) i występuje u nich ryzyko krwawienia. Choroba pojawia się u dzieci głównie w wieku przedszkolnym, 4–6-letnich, które wcześniej były całkowicie zdrowe.
U większości dzieci, odmiennie niż u pacjentów dorosłych, przebieg pierwotnej małopłytkowości immunologicznej jest łagodny i krótkotrwały. Tylko w ok. 20 proc. przypadków pierwotnej małopłytkowości u dzieci przekształca się ona w ITP przewlekłe, utrzymujące się dłużej niż 12 miesięcy.
Szansą na poprawę i możliwość normalnego życia, mimo choroby, jest odpowiednia terapia. Obecnie dla dzieci z oporną i nawrotową przewlekłą pierwotną małopłytkowością immunologiczną zarejestrowana jest terapia środkiem eltrombopag.
Ewentualne wpisanie na listę refundacyjną terapii zwalczającej małopłytkowość immunologiczną (ITP) znajduje się w trakcie orzekania i negocjacji – chodzi o możliwość refundacji leku eltrombopag, który stanowi dużą szansę dla takich pacjentów. U dzieci cierpiących na to schorzenie co najmniej rok wszystkie inne metody leczenia praktycznie zawodzą. Jest to więc środek, na który czekają lekarze, a przede wszystkim nasi mali pacjenci, choć jest ich liczebnie niewielka grupa. – Obecnie w zastępstwie dajemy im sterydy, ale przynoszą one często więcej efektów ubocznych niż działań faktycznie zwalczających tę chorobę. Wiem, że ocena merytoryczna Zespołu, dotycząca skuteczności działania eltrombopagu, była dobra. Nie znam oceny ekonomicznej tego środka według Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Uczono mnie jednak na studiach i później w trakcie specjalizacji, że zdrowie chorego dziecka jest bezcenne. Niestety dla NFZ-etu w praktyce zdrowie dziecka nie zawsze jest bezcenne – mówi prof. Tomasz Szczepański, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej.
     

SUBSKRYBUJ aby mieć dostęp do wszystkich tekstów gpcodziennie.pl

Masz już subskrypcję? Zaloguj się

* Masz pytania odnośnie subskrypcji? Napisz do nas prenumerata@gpcodziennie.pl

W tym numerze